专业医疗资讯网 看病求医资讯 挂导网络 2020-10-14 17:13:33 作者:本网 来源:本网 文字大小:[大][中][小] |
拉罗替尼价格已确定,不同的晚期癌症患者,使用同一种新型药物后回归正常生活,这些国家已上市
拉罗替尼价格 目前美国的定价为成人每月32,800美元(30天100mg),每年393600美元(约270多万人民币),此价格对于患者来说,堪称天价!某些儿童患者的口服液体制剂为每月1.1万美元,也是国内普通家庭无法承受的。很多患者迫切希望这款药物能在国内开展临床试验。 拉罗替尼简介 没人能想到,在美国康涅狄格州斯坦福德,最初全职雇员只有13人的一个不起眼的小制药公司Loxo Oncology,研发出了如今震惊世界的广谱传奇抗癌药物LOXO-101。 这家公司从成立初期就以开发用于癌症治疗的小分子靶向药物新药为主,只不过当时知道NTRK,RET,BTK这些靶点的人寥寥无几。 而从2016年12月18日,Loxo oncology 公司的TRK抑制剂Larotrectinib(LOXO-101,拉罗替尼)首次在ESMO大会亚洲一期试验中展示对TRK融合肿瘤显示的持久抗肿瘤活性,就震惊了肿瘤界,这款药物最大的特点就是不限癌症种类,可以说对各类实体肿瘤都具有划时代的意义。 2018年11月,这款新药在万众期待下被FDA提前批准上市,也有了自己掷地有声的大名-VITRAKVI,用于治疗患有NTRK基因融合的局部晚期或转移性实体瘤的成人和儿童患者,改写了肿瘤治疗史。 自从它出现,已经给一个又一个家庭带来了希望。而现在,这种新型药物每年可以帮助成千上万的人! 天生患有梭形细胞瘤-四个月肿瘤全消失 5岁的康纳·皮西(Connor Pearcy)在出生时右膝下方就有一个六厘米的肿瘤,他被带到西雅图儿童医院。 活检显示梭形细胞肿瘤具有肌纤维瘤病(一种罕见的良性肿瘤)和婴儿纤维肉瘤(一种罕见的癌性肿瘤)的特征。 医生在康纳(Connor)7周大时开始进行化学治疗,并且持续了一年。然而,化疗并没有像预期的效果那么好,肿瘤只有缩小了一点,停止化疗后,肿瘤又开始生长。医生们进行手术尽可能多地切除肿瘤,但因为腿部的血管直接穿过肿瘤,所以在冒着很大风险手术后的结果也不尽人意,不久后,肿瘤又长回来了。 临床中已经没有更好的解决方案,幸运的是,Connor在接受了基因检测后,他的主治医生Hawkins发现Connor存在NTRK融合,可以参加一种名为LOXO-101的新药。 梭形细胞肿瘤患者Co<em></em>nnor Pearcy和他的家人 5岁的Connor Pearcy和他的家人。他的肿瘤对传统疗法无反应,因此参加了一项测试新癌症药物的临床试验。经过四个月的治疗,扫描显示他的肿瘤消失了。 令大家都没有想到的是,两个月后,他的肿瘤惊人的缩小了78%,治疗四个月后的扫描显示体内根本没有肿瘤了。 现在,他每天用一块奶酪服用药物两次,开始正常的上幼儿园,他还可以帮助父母一起照顾两个妹妹,一家人回到了正常的生活轨迹。 24小时起效-清除恶性梭形细胞肉瘤 2017年10月,克里斯蒂娜(Christina)和她的丈夫乔(Joe)第一次注意到他们的女儿米歇尔(Michelle)脖子上有一个肿块,确诊为一种低分化的梭形细胞肉瘤当时她才2岁多。 在接受了一系列治疗后,父母只能眼睁睁的看着死神悄然降临,将他们的挚爱一点点从身边夺走。 最终,医生对米歇尔的肿瘤进行基因测序后惊喜的发现,米歇尔的肿瘤真的存在TPM3-NTRK1融合,可以参加LOXO-101的临床试验。医生兴奋的说,这根关键的救命稻草简直出现的太及时!仅在米歇尔的基因检测报告出来后的17个小时,米歇尔就接受了第一次治疗,而这个过程通常最快也需要1~2周,每个人都在拼命的将米歇尔从死神手中抢回来。 让医生更加震惊的是,米歇尔仅仅在治疗后的24小时内,就对药物做出了响应,症状迅速好转,这远远超出了医生的预期,周六来医院的时候她还在重症监护室,而周二,她就和爸爸妈妈回家了,他们抓住最后一根救命稻草,这简直是个奇迹! 治疗两个月后,第一次扫描发现她的肿瘤已经缩小了约60%,放射科的医生说肿瘤已经小的很难进行测量了,米歇尔会继续接受治疗直到她对药物耐药或肿瘤完全“滚蛋”为止。 2019年11月消息: 米歇尔的肿瘤现在缩小到在她最近的3场MRI扫描中都无法检测到的程度。米歇尔(Michelle)的父亲乔(Joe)说:“当米歇尔人生的旅程重新开始时,我们希望她每一天都有最好的生活。 |
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